Summering 2019


Det har blivit dags att summera 2019, säga tack, god jul och informera om resultatet.

Vi har nu sammanställt och överfört den senaste tidens insamlade pengar till Cure Sanfilippo Foundation. Pengarna kommer att användas till att stötta forskningen för Sanfilippos sjukdom (MPS IIIC).

Krama Era Barn överförde denna gång 150.830:-
Sedan starten (1 juni) har vi bidragit till forskningen med
Totalt: 202.219 SEK

Information
Den 4 september 2019 hade Phoenix Nest Inc. det första Pre-IND-mötet* med The Food and Drug Administration (FDA).
Detta var en viktig milstolpe mot en behandling av Sanfilippo typ C.

För nästan ett decennium sedan gick en handfull patientorganisationer (HANDS*) ihop med ett mål – att finansiera forskning, hitta en behandling och rädda våra barn.
För att uppnå detta mål måste vi följa FDA: s förslag och riktlinjer. Vid det genterapiförberedande-IND-mötet uppmanade FDA att genomföra ytterligare en musstudie.

Kostnaden för denna studie är uppskattningsvis cirka 3,5 miljoner kronor varav vi hittills lyckats få ihop ungefär 1,5 miljoner.

Just nu kommer pengarna att användas till att stötta finansieringen för genomförandet av ytterligare en studie på möss. Den kommer att ske på JAX laboratorium. Mössen kommer att skickas från Alexey Pshezhetsky från Sainte Justines laboratorium i Montreal.
JAX föder upp mössen under december månad 2019. Mössen ska sedan injiceras med den nya genterapin i sommar. Datan från studien ska därefter överlämnas till FDA och förhoppningsvis ge oss klartecken att fortsätta vidare.

Medan denna studie pågår samlas pengar in för nästa steg i toxikologi, läkemedelsproduktion och kostnader för klinisk prövning.

* IND = Investigational New Drug
* HANDS = Helping Advance Neurodegenerative Disease Science

Stort tack
till dig som valt att engagera dig och stötta kampen.
Tack till er som tagit egna initiativ eller har stöttat någon annans, till er som delar information och bidrar för ökad medvetenhet, till våra partners som sponsrat och till er som har donerat pengar.
Kampen fortsätter för att rädda våra barn.
Tillsammans gör vi skillnad!
💜❤️💜

God Jul och Gott Nytt År!

Familjen Rixer - Krama era barn - NWT

* Läs om olika initiativ som har tagits här.
* Mer information om forskning här.
* Vad är Sanfilippos sjukdom?
* Om Krama Era Barn.

Video – Tillsammans är vi Krama era barn (3.21 min)

HUR KAN JAG BIDRA OCH STÖTTA?

Berätta för andra att du stöttar kampen och be dem att göra samma sak.
Dela information (Använd hashtag #KramaEraBarn)
– Gå med i vår Facebook-grupp (och bjud in dina vänner i gruppen)
– Följ oss på Instagram.
– Delta på våra event.
Köp ett armband.
– Genomför en egen insamling eller stötta någon annans.
Donera en slant.
Kontakta oss gärna för att diskutera.

Krama Era Barn – Summering 2019